Home大阪大学大学院医学系研究科の大学院生の濱川菜桜さん(博士課程)、古結敦士さん(博士課程)、加藤和人教授(医の倫理と公共政策学)は、松村泰志教授(医療情報学)、高橋正紀教授(臨床神経生理学)、同人間科学研究科山本ベバリー?アン教授(兼?NPO法人 遺伝性血管性浮腫患者会HAEJ)、広島大学大学院医系科学研究科の秀道広教授(皮膚科学)、オックスフォード大学のKassim Javaid(カシム?ジャベイド)准教授、同大学Jane Kaye(ジェーン?ケイ)教授らと共に、研究のプロセスに患者が関与すること(患者参画)で、患者と研究者の双方の视点を取り込んだ新しい実践が実现できることを明らかにしました。
加藤教授らの研究グループはRUDY JAPANと呼ばれるICT(情報通信技術)を用いて患者参画を実践する希少難病を対象とする医学研究プロジェクトを2014年に立ち上げ、難病?稀少疾患の患者、複数の疾患領域の専門家、医療情報やICTの専門家など多様な人々と協働して実施してきました(図1)。これまで、患者参画の実践は主に英米を中心として取組まれており、日本でどのように患者参画や患者と研究者のパートナーシップの構築が可能であるかは明らかではありませんでした。
今回、研究グループは、RUDY JAPANを通して、日本における患者参画の実践を分析することにより、患者参画の効果と课题を明らかにしました。これにより、今后の患者参画の実践に重要な知见を提供し、より効果的な进め方で医学研究が実施されることが期待されます。
本研究成果は、英国科学誌「Research Involvement and Engagement」に公開されました。
図1 RUDY JAPANシステムのサンプル画面
(础)トップページのイメージ。研究参加者はここから参加登録を行い、アカウント作成后ログインを行う。(叠)研究参加者が自身の回答データ等の利用について选択?変更することができる「ダイナミック?コンセント」のサンプル画面。研究参加者は登録した回答データ等の利用について自身で选択?変更することができる。(颁)(顿)质问票のサンプル画面。登録が完了した研究参加者はオンライン上で质问票に回答できる。
近年、医学研究のプロセスに患者が関与すること(患者参画)で、患者のニーズに合致したより価値の高い研究を行うことができると期待されており、この患者参画は1990年代から英米を中心に広まりつつあります。日本においても、2018年から国立研究开発法人日本医疗研究开発机构(础惭贰顿)が研究への患者?市民参画(笔笔滨)を推进しているものの、日本においてはこのような実践は依然として数少なく日本でどのように患者参画や患者と研究者のパートナーシップの构筑が可能になるかは明らかではありませんでした。
そこで、研究グループは2014年から英国でRare and Undiagnosed Diseases Study (RUDY) プロジェクトで患者参画の実践を行ってきたオックスフォード大学のグループとの共同研究により、RUDY JAPAN システムを開発しました。RUDY JAPANプロジェクトは2017年12月より骨格筋チャネル病(※1)や遺伝性血管性浮腫(HAE: Hereditary angioedema)(※2)、表皮水疱症(EB: Epidermolysis Bullosa(※3)2020年6月に登録开始)を対象とした调査研究を行っており、この调査研究に患者参画を取り入れることで、并行して日本における医学研究への患者参画の実践に関する研究も行っています。
研究グループは、RUDY JAPANプロジェクトにおいて様々な患者参画のアプローチに取組み、各アプローチがプロジェクトにもたらした効果を中心に分析を行いました。その結果、プロジェクトの方向性や運営について話し合う「運営ミーティング」(図2)や遺伝性血管性浮腫(HAE)の調査研究のための新たな質問票作成において、患者と研究者が协働することで両者の视点を取り込んだ新しい実践が実现できることが明らかとなりました。例えば、运営ミーティングでは、研究目的や研究参加のメリットを説明することが患者にとって重要であることが指摘され、情报発信の改善や疾患ごとの详细な研究计画の立案に繋がりました。
また、质问票作成においては、患者の受诊行动は症状の重症度だけで决まるものではなく、治疗にかかる费用や病院へのアクセス、治疗に対する期待等にも影响を受けるという患者侧の発言を受けて议论を重ねた结果、発作が生じた际に医疗机関を受诊「しなかった」场合にその理由を寻ねる质问项目が追加されたこと等が挙げられます。また、独自の情报発信サイト、ソーシャルメディア、ニュースレターに加え、同じ疾患や症状を持つ患者同士、患者と医师が交流することを目的とした「交流フォーラム」といった様々なコミュニケーションチャンネルを介して患者と研究者の対话が促进され、患者が研究について理解を深めるのみならず、患者が期待することや日々抱える困难を研究者が肌感覚で理解することで、より患者のニーズにあった研究の実现に繋がることを明らかにしました。
さらに、情报通信技术(滨颁罢)によって継続的な対话の场を持つことが可能になり、信頼関係やパートナーシップの构筑に寄与することが示唆されました。一方で、患者参画を行うために患者と研究者の双方が时间や労力を割く必要があること、研究に不惯れな患者にとって研究者との対话が负担になりうることは、今后乗り越えるべき课题として指摘されました。
図2 RUDY JAPANのガバナンス構造と運営ミーティングの位置付け
患者と研究者がプロジェクトの方向性や運営について話し合う「運営ミーティング」(図中のSteering Committee)と、研究者で構成され日々の運営やシステムの管理を行う「Research Management Group」が相互にやり取りをしながら研究を進めた。プロジェクトが進むにつれ運営ミーティングの役割は拡大し、プラットフォームの設計や運営、研究についての方針を決定するようになった。
本研究の成果により、日本における患者参画の実践によって得られた知见が明らかになり、今后国内の医学研究への患者参画の広まりに贡献することが期待されます。また、本研究は、患者と研究者の両者がパートナーシップを筑きながら进める医学研究を実践するうえで重要な教训を提供し、このような患者参画の実践を検讨する世界中の人々にとって役立つことが期待されます。今后、医学研究において患者と研究者の両方が协働して研究を进めていくことで、当事者の视点を反映し、より効果的な医学研究が実现されると考えられます。
(※1) 骨格筋チャネル病
骨格筋に発现するイオンチャネル遗伝子の异常による疾患の総称で、周期性四肢麻痺や非ジストロフィー性ミオトニー症候群が含まれます。エピソード性の筋力低下や筋肉のこわばり(筋紧张)といった症状が生じる筋疾患分野の难病です。
(※2) 遺伝性血管性浮腫(HAE: Hereditary angioedema)
遗伝子の変异が原因で血液の中にある颁1-エラスターゼ?インヒビター(颁1-インヒビター)の机能が低下する病気で、体のいたるところに2～3日持続する肿れやむくみ(血管性浮肿)の発作を繰り返します。10歳から20歳代に発症することが多く、特にのどが肿れる场合は呼吸困难に陥り、生命の危険を来す可能性があることが知られています。
(※3) 表皮水疱症 (EB: Epidermolysis Bullosa)
表皮と真皮をつなぐ基底膜の接着分子が遗伝的に欠损ないし机能破绽することにより、日常生活の軽微な外力で表皮が真皮からはがれて全身热伤様の水疱、びらん、溃疡を生じる遗伝性水疱性皮肤难病です。
なお、本研究は、科学研究費助成事業挑戦的研究(萌芽)「患者との継続的対話を取り入れた21世紀型医学研究ガバナンスに関する研究」(平成27年度～平成28年度、グラント番号: JP15K15167)、平成28年度日本フルハップ調査研究助成、科研費挑戦的研究(萌芽)「患者?市民の主体的参加による新しい医学研究ガバナンスの構築に向けた研究」(平成 29 年度?令和2年度、グラント番号: JP17K19812)、厚生労働科学研究「稀少難治性皮膚疾患に関する調査研究」(平成29年度～、グラント番号: H29-難治等(難)-一般-029、20FC1052)、大阪大学国際共同研究促進プログラム(平成29年度～)、厚生労働科学研究費「希少難治性筋疾患に関する調査研究」(平成29年～、グラント番号: H29-難治等(難)-一般-030、20FC1036)、科学技術振興機構(JST)戦略的創造研究推進事業(社会技術研究開発)科学技術イノベーション政策のための科学 研究開発プログラム「医学?医療のためのICTを用いたエビデンス創出コモンズの形成と政策への応用」(平成30年度～、グラント番号: JPMJRX18B3)、National Institute for Health Research (NIHR) Oxford Biomedical Research Centre (BRC) の支援を受けて行われました。
医学研究の恩恵を最大にするためには、最终的な成果の受け手である患者さんの意见を闻いたり、一绪に进めたりすることが効果的だという考えが、この数年、日本でも急速に広まりつつあります。私たちはそうした动きを先取りし、7年前からプロジェクトを进めてきました。今回得られた成果をもとに、さらに患者?研究者の协働を発展させるとともに、同じような関心を持つ人たちとのネットワーク作りにも取り组んでいきたいと考えています。本研究を一绪に进めてきてくださった、患者さんをはじめとするすべての方々にお礼申し上げます。
&濒迟;研究に関すること&驳迟;
大阪大学 大学院医学系研究科 医の倫理と公共政策学
教授 加藤 和人
TEL: 06-6879-3688
E-mail: kato＊eth.med.osaka-u.ac.jp (注: ＊は半角@に置き換えてください)
&濒迟;报道に関すること&驳迟;
大阪大学 大学院医学系研究科 広報室
TEL: 06-6879-3388
Email: medpr＊office.med.osaka-u.ac.jp (注: ＊は半角@に置き換えてください)
広島大学 財務?総務室広報部 広報グループ
TEL: 082-424-3701
E-mail: koho＊office.hiroshima-u.ac.jp (注:＊は半角@に置き換えてください)
掲載日 : 2021年03月08日
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