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溝口 洋子 助教
遗伝子编集技术で新治疗法の开発に挑む
私は広岛大学病院の小児科诊疗医として临床に立ちつつ、小児期に発症する先天性の免疫疾患についての研究も行っています。近年では特に、先天性好中球减少症という病気の治疗法开発に焦点を当てています。现在は主に骨髄移植による治疗法が适用されていますが、他者由来の细胞を移植することは拒絶反応などの大きなリスクが伴います。さらに骨髄移植时に用いられる强い抗がん剤投与による合併症も问题视されています。
この现状を打破するために开発を进めているのが、新たな遗伝子编集技术を活用した治疗です。自身の细胞の一部を取り出し、病因となっている遗伝子をピンポイントで修復することが、近年开発された高度なゲノム编集技术で可能となりました。患者自らの细胞を活用するため拒絶反応が発生する可能性が低く、また强い抗がん剤投与による合併症を避けることが可能です。
社会が一つになり、病気と闘う子どもを支える
しかし、新治疗法の実用化には长い时间を要します。今も闘病中の子供たちを支えるために、社会の理解とサポートが不可欠です。例えば入院中の学习について、小学生?中学生には病院で授业が受けられる院内学级制度がありますが、高校生以上の学生には存在しません。代わりに一部の高校では授业のライブ配信などを行っていますが、闘病生活では体调が优れず授业への参加自体が难しい日もあります。こうした取り组みだけでは学习の遅れをカバーすることが难しい中、入院中の生活に合わせた学习サポート体制の构筑が大きな课题となっています。また、退院后に通常の生活に戻るためにも多くの支援が必要。広岛大学病院ではそのうちの一つとして「復学カンファレンス」に取り组んでいます。患者が退院し学校に戻る际、担当の医师や看护师などが教员に身体面や学习面の现状を共有し、安全?安心に学校生活を过ごす準备をするのが目的です。
幼少期の入院経験は学习の遅れだけでなく、行事への参加机会や友人との交流の丧失につながります。この孤立感が復学や社会復帰の妨げとなるケースも少なくありません。読者の皆さんには、この现状を理解し、子どもたちの不安を軽减する手助けをしてほしい。「自分は一人ではない」と感じさせてあげることは、必ず心の支えとなります。
研究で使用する遗伝子导入装置。
颁搁滨厂笔搁-颁补蝉9で编集した遗伝子を细胞へ注入し、适応を目指す
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広岛大学広报室
